什么是“先进治疗药品”？

该文件提出“先进治疗药品（ATMPs）”这一总称，涵盖以细胞、基因、微生物或组织工程等技术生产、用于人体治疗的创新药物。产品需满足三大条件：

• 按药品路径开发与监管；

• 经体外操作获得；

• 具备明确治疗功能。

明确排除传统疫苗、器官移植及辅助生殖用途。

分类体系：三大类，九大亚类

文件按物质基础、制造工艺与作用机制将ATMP细分为：

第一类：细胞治疗药品

• 非基因修饰细胞（如MSC、TIL）

• 基因修饰细胞（如CAR-T、CAR-NK）

第二类：基因治疗药品

• 核酸类（如mRNA药物）

• 病毒载体类（如rAAV）

• 溶瘤微生物类（如溶瘤病毒）

• 基因编辑类（如CRISPR）

第三类：其他新兴产品

• 组织工程、外泌体、新生抗原、新型递送系统、工程噬菌体等

这一框架吸收国际经验，突出中国特色。例如CAR-T被归入细胞治疗（而非欧洲归为基因治疗），体现“以活性成分为主”的归类逻辑。

监管信号：创新与合规并重

文件强调分类的科学性和可操作性，鼓励企业在开发初期主动与监管部门沟通，提高产品注册效率。同时为基因编辑、个体化免疫等高潜力赛道预留灵活空间。

行业意义：标准明确，发展提速

• 对于企业，这将提升研发规划与注册申报的确定性；

• 对于监管机构，有助于制定差异化技术指南和加速通道；

• 对于患者和公众，意味着创新疗法的安全性、有效性与可及性进一步增强。