随着再生医学与个体化治疗的发展，诱导多能干细胞（iPSC）技术在神经科学领域展现出巨大潜力。从帕金森病到罕见神经疾病，iPSC 正成为推动基础研究向临床转化的关键引擎。

一、iPSC 在神经系统中的典型应用

1. 治疗帕金森病：BlueRock Therapeutics 的 BRT-DA01 项目

帕金森病的核心病理机制是中脑黑质区多巴胺能神经元的退化。BlueRock Therapeutics 聚焦 iPSC 分化的多巴胺神经元前体细胞治疗，开发出细胞疗法 Bemdaneprocel（BRT-DA01），其亮点在于：

🔹 使用 iPSC 分化出高纯度多巴胺神经元前体细胞

🔹 经筛选与纯化后移植至患者脑内，细胞可存活、成熟并持续分泌多巴胺

🔹 与宿主神经网络形成功能性连接，恢复运动功能

在 exPDite I 期临床试验中，BRT-DA01 展现良好安全性与耐受性，患者运动能力获得改善。目前已推进至 III 期临床阶段，预计招募 100+ 名帕金森病患者开展双盲对照试验。

2. 个性化细胞治疗：Aspen Neuroscience 的 ANPD001 项目

Aspen Neuroscience 走出一条差异化路线，开发 自体 iPSC 个性化疗法。其核心在于：

🔹 从患者皮肤细胞中诱导生成 iPSC，再分化为多巴胺神经元前体（DANPCs）

🔹 实现“患者细胞 → 干细胞 → 特定神经元 → 自体移植”的闭环

🔹 避免免疫排斥风险，提升长期疗效可能性

其主打项目 ANPD001 已完成 1/2a 期临床试验的剂量递增阶段，结果表明安全性良好，并有初步疗效信号，尤其在改善“开机”时间方面表现积极。

Aspen 也在拓展更多适应症，包括遗传性帕金森病和罕见儿科神经病。

二、技术赋能：环状RNA让重编程更高效更安全

在上述两个项目中，无论是异体还是自体来源，高效、安全的 iPSC 诱导始终是整个治疗流程的技术核心。而源兴基因正是从源头切入，开发出新一代 环状RNA重编程平台，显著提升诱导效率：

✅ 相比线性mRNA，环状RNA的三大优势：

• 更高稳定性：闭环结构天然抗降解

• 更持久表达：无需多次补料

• 更低免疫原性：适合临床非病毒转染应用

🧪 平台能力已验证：

• 可用于 PBMC、成纤维细胞、MSC 等多种来源细胞

• 实现高达 20%+ 的重编程效率

  iYxstem™ circRNA iPSC重编程试剂盒提供RUO级和GMP级两种规格，满足不同实验需求，支持再生医学和临床研究，确保高效、安全和合规。 

结语：从神经研究到临床突破，iPSC 正在发生“质变”

iPSC 技术正推动神经退行性疾病从 “缓解”向“修复” 的范式转变。而我们相信，借助环状RNA技术的高效重编程能力，将加速从“患者细胞”到“治疗细胞”的转化进程，让精准神经治疗更近一步。

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