全球细胞与基因治疗（CGT）产业化进程加速，多国监管框架持续完善。 中国首次明确定义CAR-T疗法为“体外基因修饰细胞药品”，推动创新技术快速落地；大型药企通过密集收购整合突破性技术管线，重点布局体内CAR-T等方向，其中新型递送技术（如LNP-mRNA系统）已实现“即时给药”，大幅简化治疗流程。 但在热潮背后，CGT行业仍面临工艺复杂、监管挑战、成本高企等多重困难。

随着再生医学与个体化治疗的发展， 诱导多能干细胞（iPSC）技术 在神经科学领域展现出巨大潜力。 从帕金森病到罕见神经疾病，iPSC 正成为推动基础研究向临床转化的关键引擎。 帕金森病的核心病理机制是中脑黑质区多巴胺能神经元的退化。

一、溶瘤病毒：从资本狂欢到"十年寒窗"。 2 015年，安进的T-VEC在美国获批，成为全球首款FDA认证的溶瘤病毒疗法，瞬间点燃行业热情。 然而，现实泼了一盆冷水—— 十年过去，FDA再未批准第二款溶瘤病毒 ，连"独苗"T-VEC的年销售额也仅徘徊在2000万美元左右。

2025年6月，国家药监局药品审评中心（CDE）发布《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》，首次系统界定以细胞、基因治疗为代表的前沿疗法产品（ATMPs），标志着中国在高端生物医药监管方面迈出关键一步。 什么是“先进治疗药品”。 该文件提出“先进治疗药品（ATMPs）”这一总称，涵盖以细胞、基因、微生物或组织工程等技术生产、用于人体治疗的创新药物。

2025年6月30日，艾伯维宣布以21亿美元现金收购临床阶段生物技术公司Capstan Therapeutics，获得其体内CAR-T疗法及tLNP递送技术平台。 艾伯维将获得Capstan的潜在“同类首创”药物CPTX2309（靶向CD19的体内CAR-T疗法，用于治疗B细胞介导的自身免疫疾病，当前处于Ⅰ期临床），以及专有的tLNP平台技术（通过脂质纳米颗粒递送RNA，实现体内细胞重编程）。 体内CAR-T革新：传统CAR-T需体外改造细胞，而Capstan技术通过tLNP递送mRNA，直接在体内生成CAR-T细胞，省去体外制造流程和淋巴耗竭预处理，降低成本并提升治疗便捷性。

lipid纳米颗粒（LNPs）作为mRNA递送的“主力军”，在细胞靶向性和递送效率上还有不少“短板”！ 科学家们曾尝试在LNPs表面“挂”上各种配体，试图让它变得更聪明、更精准，但这些方法就像“单兵作战”，效果有限不说，还容易“掉链子”。 近日，荷兰乌得勒支大学团队在期刊Journal of Controlled Release发表论文“Incorporation of cellular membrane protein extracts into lipid nanoparticles enhances their cellular uptake and mRNA delivery efficiency”， 创新性地将细胞膜蛋白提取物（MPEs）整合到脂质纳米粒（LNPs）中，从而开发出新型mRNA递送平台hybrisomes，显著提升细胞摄取效率高达20倍，mRNA表达水平2倍 ，为mRNA递送提供了新的思路与工具。

惊喜百宝箱，等你开启。

如今，一种全新的"直接体内CAR-T细胞工程化"技术正在改变这一现状。 该方法通过使用现成的纳米颗粒或病毒载体，在患者体内直接生成CAR-T细胞，省去了传统治疗中提取、修饰和回输T细胞的复杂步骤。 这一创新技术不仅大幅降低了治疗成本，还显著提高了治疗的安全性和可及性。

肿瘤转移是癌症患者预后不良的主要原因。 免疫治疗已成为预防肿瘤转移的重要策略，其通过增强免疫系统来控制和清除肿瘤细胞。 研究团队通过表位定向技术，成功设计出mCM10-L疫苗，该疫苗可阻断MICA/B α1/2的脱落，从而激活NK细胞和CD8+ T细胞，有效抑制MICA/B阳性肿瘤细胞的转移。

新抗原是在肿瘤组织中特异性表达而在正常细胞中不表达的抗原。 由于其高度的肿瘤特异性和免疫原性，新抗原成为癌症免疫治疗的有效靶点。 结果显示， 80%的疫苗激发了抗原特异性的T细胞反应，疾病控制率达到71.4%，近半数患者的肿瘤出现缩小。