据统计，FDA在7月拒批两款CGT疗法，分别是治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病的实验性细胞疗法 Deramiocel 和用于治疗 A型桑菲利波综合征的AAV基因疗法UX111。

时间：7月11日

公司：Capricor Therapeutics

药物：Deramiocel

6月17日，美国生物制药公司 Capricor Therapeutics其创新细胞疗法 Deramiocel（曾用名 CAP-1002）获得FDA授予的孤儿药资格认定，用于治疗罕见遗传病  Becker 型肌营养不良症（BMD）。

7月11日，FDA便 正式驳回了该公司提交的Deramiocel治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病的生物制品许可申请（BLA）。FDA 认为现有提交的数据尚不足以构成证明疗效所需的“实质性证据”，要求 Capricor 提供更多临床数据支持。

此外，CRL 还提及该疗法在 CMC 方面存在某些缺陷。对此，Capricor 公司在新闻稿中反驳称，他们早已在之前的沟通中解决了这些问题，只是由于 CRL 发布的时间问题，FDA 未能审查相关提交材料。

面对挫折，Capricor 并未放弃。公司计划依据 III 期 HOPE-3 试验的最新数据重新提交申请，该试验结果预计将于今年第三季度公布。同时，FDA 已允许公司申请会议，共同探讨该细胞疗法的后续发展路径。

Deramiocel是一款由 Capricor Therapeutics 公司精心研发的外泌体细胞疗法。其核心成分是同种异体心脏球来源细胞（CDCs），这些细胞就像一个个“微型医疗站”，能分泌外泌体，其核心机制是通过 CDC 分泌的外泌体发挥作用 — 这些外泌体富含 microRNA 等活性物质，可调节巨噬细胞表型、抑制全身炎症、减少纤维化，从而延缓 DMD 患者的心脏功能恶化。在临床前和早期研究中，它展现出改善心肌功能、维持骨骼肌活力的潜力，还曾获 FDA 优先审评资格、再生医学先进疗法（RMAT）资格认定等多项加速通道认定。

时间：7月11日

公司：Ultragenyx

药物：UX111

7月11日，Ultragenyx公司宣布，其AAV基因疗法UX111 (ABO-102) 用于治疗黏多糖贮积症IIIA型 (MPS IIIA) 的BLA申请收到了美国FDA的完整回复函 (CRL)，意味着该疗法的上市申请暂时未获批准。

FDA指出的问题集中在两个方面：

1.生产相关信息不充分；

2.生产设施检查中发现的问题需要改进。

这意味着，尽管临床试验已经完成，公司还需针对制造流程补充更多数据，并优化工艺与合规性，才能再次提交申请。

值得注意的是，此次拒绝并未对临床试验数据或试验中心的检查结果提出异议。不过，FDA要求公司在重新提交申请时，补充现有患者的最新临床数据。

核心问题仍然集中在CMC领域，Ultragenyx强调，这些问题与产品本身的质量无直接关联，且“不难解决”，并计划在未来数月内与FDA沟通并解决。

UX111 是一种体内基因疗法，通过腺相关病毒载体（AAV）向体内细胞传递一个功能正常的 SGSH 基因，以弥补患者因 硫酰胺酶（SGSH）缺陷导致的酶活性不足。这种酶缺陷正是导致 A型桑菲利波综合征的根本原因。

这类儿童早发型神经退行性疾病目前仍无获批疗法。Ultragenyx估计，该病在可及市场（如欧美国家）中的患者数量在 3000至5000人左右。

和许多罕见病疗法一样，Ultragenyx 此次为UX111 向 FDA 提交的上市申请，依赖的是一项小样本、单臂试验的数据。公司采用的是加速审批通道，主要依据的终点指标是脑脊液中肝素硫酸（Heparan Sulfate）水平的变化——这是一种替代性生物标志物，代表病情控制情况。

今年2月，FDA 接受了这份申请，并授予 优先审评资格，目标决策日期为 8月18日。

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