CAR-T细胞疗法是一种新兴的精准靶向肿瘤治疗手段，近年来在血液肿瘤治疗领域取得了显著成效。中国在CAR-T细胞疗法领域发展迅猛，目前已获批7款CAR-T产品，为血液肿瘤患者带来了新的希望。本期，我们将对这7款CAR-T疗法在血液肿瘤中的应用进行盘点，包括适应证、临床研究证据等相关信息。

(一)阿基仑赛注射液

1.1 适应证

用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，以及一线免疫化疗无效或在一线免疫化疗后12个月内复发的成人大B细胞淋巴瘤患者。

1.2 临床研究证据

ZUMA-7研究是一项III期临床研究，共纳入359例既往接受过1线治疗的复发/难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）患者，按照1:1比例随机分配为阿基仑赛组（n=180）和标准治疗组（n=179）。研究结果显示，中位随访47.2个月时，阿基仑赛组的中位无事件生存期（EFS）为10.8个月，标准治疗组为2.3个月；中位无进展生存期（PFS）分别为14.7个月和3.7个月；中位总生存期（OS）分别为未达到和31.1个月。

ZUMA-7研究PFS结果

(二)瑞基奥仑赛注射液

2.1 适应证

用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤，以及复发或难治性滤泡淋巴瘤患者，还可用于治疗经过包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（btki）治疗在内的二线及以上系统性治疗的成人复发或难治性套细胞淋巴瘤患者。

2.2 临床研究证据

治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤方面，在I/Ⅱ期RELIANCE临床研究中，中位随访17.9个月，总缓解率（ORR）为77.59%，完全缓解率（CRR）为53.45%，中位缓解持续时间（DOR）为20.3个月，中位无进展生存期（PFS）为7.0个月，中位总生存期（OS）未达到，1年和2年OS率分别为75.0%和69.3%。

RELIANCE临床研究结果

(三)纳基奥仑赛注射液

3.1 适应证

用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病。

3.2 临床研究证据

关键性注册临床研究HY001201是一项前瞻性、多中心、单臂Ⅱ期研究，纳入18-65岁的r/r B-ALL患者。研究结果显示，患者治疗后3个月内总缓解率（ORR）达82.1%，3个月时ORR达64.1%。中位随访8个月，所有输注患者的中位缓解持续时间（DOR）、无复发生存（RFS）和总生存（OS）均未达到。对于3个月时仍处于缓解状态的患者，其缓解更为持久，预计12个月的DOR率、RFS率与OS率分别为80%、80%和85.6%。安全性方面，≥3级细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的发生率均较低，分别为10.3%和7.7%，所有患者经对症处理后均恢复，未发生因CRS、ICANS所致的死亡。

(四)伊基奥仑赛注射液

4.1 适应证

用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。

4.2 临床研究证据

基于其单臂、开放标签、多中心的临床研究（CHiCTR1800018137）中展现出优异的安全性和有效性。79例多发性骨髓瘤受试者中，客观缓解率（ORR）为94.9%（75/79），其中89.9%（71/79）受试者达到非常好的部分缓解（≥VGPR），CR/sCR率为68.4%（54/79）。值得一提的是，伊基仑赛注射液对于既往接受CAR-T治疗后复发的受试者仍然有良好的疗效：12例既往接受CAR-T治疗的受试者的ORR为75.0%（9/12），其中41.7%（5/12）达到CR/sCR。

(五)西达基奥仑赛注射液

5.1 适应证

用于治疗既往接受过至少3线治疗（包括至少一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂）的复发性或难治性多发性骨髓瘤成人患者。

5.2 临床研究证据

在临床试验中，西达基奥仑赛注射液显示出良好的疗效和安全性，为R/R B细胞恶性肿瘤患者提供了新的治疗选择。研究结果显示，在51名疗效可评估的患者中，总缓解率为73%（37/51），其中B细胞淋巴瘤患者的总缓解率为72%（26/36），B细胞急性淋巴细胞白血病患者的总缓解率为73%（11/15）。除此之外，所有11名B细胞急性淋巴细胞白血病患者均达到完全缓解，且大多数患者微小残留病阴性。

西达基奥仑赛在R/R B细胞恶性肿瘤患者中临床研究

(六)泽沃基奥仑赛注射液

6.1 适应证

用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。

6.2 临床研究证据

在相关临床研究中，泽沃基奥仑赛注射液展现出了良好的疗效和安全性，为多发性骨髓瘤患者提供了有效的治疗选择。研究结果表明，总体人群的ORR为92.2%；73例（71.6%）患者达到严格意义上的完全缓解（sCR，n=69）或完全缓解（CR，n=4），20例（19.6%）达到非常好的部分缓解（VGPR），1例（1.0%）达到部分缓解（PR）。除此之外，各个亚组的治疗效果如下图所示。

2024 ASH公布的泽沃基奥仑赛注射液临床研究结果

(七)雷尼基奥仑赛注射液

7.1 适应证

用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤非特指型、滤泡性淋巴瘤转化的弥漫性大B细胞淋巴瘤、伴MYC和BCL2重排的高级别B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤非特指型。

7.2 临床研究证据

在相关临床试验中，雷尼基奥仑赛注射液展现出了良好的疗效和安全性，为复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者提供了新的治疗选择。例如，在HRAIN01-NHL01-Ⅱ多中心、开放标签、单臂II期临床试验中，共有81例患者接受了雷尼基奥仑赛注射液的输注治疗。研究结果显示，患者的最佳ORR与完全缓解率（CRR）分别高达74.1%和49.4%；3个月和6个月的ORR分别为53.1%和45.7%。中位缓解持续时间为339天，中位无进展生存期为176天，总生存期数据尚未成熟。安全性方面，最常见的不良事件是细胞因子释放综合征（CRS），发生率为95.1%，其中≥3级为3.7%；免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）发生率为8.6%，无≥3级病例。

HRAIN01-NHL01-Ⅱ临床研究

(八)总结

中国已获批的7款CAR-T疗法在血液肿瘤治疗领域取得了显著成效，为患者带来了新的希望。然而，CAR-T疗法也存在一些挑战，如价格昂贵、使用过程中存在不良反应、患者体内细胞质量下降等。展望未来，随着技术的不断进步和研究的深入，CAR-T疗法有望克服这些挑战，从而为更多血液肿瘤患者带来更好的治疗效果和生活质量。

参考文献：

[1] 王方策,李萍,梁爱斌.血液肿瘤中CAR-T细胞疗法的现状及优化策略[J]. 中华内科杂志,2023,62(6):581-586.

[2] Jain H, Karulkar A, Kalra D, et al. Talicabtagene autoleucel for relapsed or refractory B-cell malignancies: results from an open-label, multicentre, phase 1/2 study. Lancet Haematol. 2025 Apr;12(4):e282-e293. doi: 10.1016/S2352-3026(24)00377-6.

[3] Zhang Y, Li Y, Hu K, et al. Abstract CT244: HR001, a novel CD19-targeted CAR-T cell therapy for patients with relapsed/refractory non-Hodgkin's lymphoma: primary results of a phase II study (HRAIN01-NHL01-II). http://aacrjournals.org/cancerres/article/84/7_Supplement/CT244/742315/Abstract-CT244-HR001-a-novel-CD19-targeted-CAR-T

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