8月12日，以人为本的全球生物制药公司Insmed Incorporated（纳斯达克代码：INSM）宣布美国FDA已批准first-in-class的DPP1抑制剂BRINSUPRI™（brensocatib 10mg和25mg片剂），这是一种口服每日一次的治疗方法，用于治疗成人和12岁及以上儿童的非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）。BRINSUPRI是第一个也是唯一一个获得美国FDA批准的NCFB治疗方法，为美国数十万患者和临床医生提供了一种治疗这种慢性进行性疾病的选择，这种疾病可能导致永久性肺损伤和肺功能下降。BRINSUPRI是一种首创的二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂，旨在抑制中性粒细胞中酶（中性粒细胞丝氨酸蛋白酶）的激活，这些酶是NCFB慢性气道炎症的关键驱动因素。（6.45亿美元！艾佩迪生物获得复星医药DPP-1抑制剂海外权益）

FDA的批准代表着处理非囊性纤维化支气管扩张的潜在范式转变。第一次有了一种直接针对中性粒细胞炎症并解决支气管扩张症恶化根本原因的治疗方法。根据数据的强度和在患者身上看到的影响，这可能成为非囊性纤维化支气管扩张症护理的新标准。与此同时，brensocatib向欧洲药品管理局（EMA）和英国药品和保健品监管局（MHRA）的上市申请已被接受，计划于2025年下半年在日本提交上市申请。预计2026年将进行商业发射，等待每个地区的批准。有分析师预计Brinsupri在NCFB的销售额将达到66亿美元的峰值。Insmed认为该药物在适应症的高峰期可以产生50亿美元的收益，Insmed将把Brinsupri的价格定为每年8.8万美元。

美国约有50万人被诊断为NCFB，据估计全球还有数百万人患有这种疾病。与其他以气道狭窄为特征的呼吸道疾病不同，支气管扩张症导致气道永久性扩张，使清除粘液和细菌变得更加困难，从而导致持续的炎症和感染。支气管扩张症的一个标志是症状恶化时频繁加重或发作，如咳嗽、粘液增多、呼吸急促和疲劳。

该批准基于发表在《新英格兰医学杂志》上的ASPEN 3期和WILLOW 2期研究的数据。在ASPEN中，与安慰剂相比服用10 mg或25 mg BRINSUPRI的患者年恶化率分别降低了21.1%和19.4%。BRINSUPRI的两种剂量强度也达到了几个与急性发作相关的次要终点，包括显著延长了首次急性发作的时间，显著增加了治疗期间无急性发作的患者比例。接受25 mg BRINSUPRI治疗的患者，其肺功能的下降在统计学上显著减少，这是通过1秒用力呼气量（FEV）来衡量的) 在使用支气管扩张剂后第52周。两项研究均对BRINSUPRI的安全性进行了评估。ASPEN试验中最常见的不良反应≥2%包括上呼吸道感染、头痛、皮疹、皮肤干燥、角化过度和高血压。WILLOW中NCFB成年患者的安全性与ASPEN大致相似，除了WILLOW的牙龈和牙周不良反应发生率较高。

Insmed首席医疗官Martina Flammer博士表示：“美国FDA批准了首个非囊性纤维化支气管扩张症的治疗方法，这对患者和Insmed来说都是一个历史性的里程碑。通过将患者置于我们所做一切的中心，我们再次为一种没有事先批准的治疗方法的疾病提供了一流的药物。这是医学上的一项了不起的成就。我们非常感谢使这一切成为可能的患者、提供者和倡导者——这只是我们共同为这个社区取得成就的开始。”

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