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    重磅！全球十大最贵药物之一首次在国内报上市

    18小时前
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    8 月 2 日，CDE 官网显示，诺华 Onasemnogene abeparvovec 鞘内注射液 （OAV101 注射液， Zolgensma ） 申报上市，这是 一种基于腺相关病毒 （AAV） 载体的基因治疗药物，适用于治疗 6 月龄及以上 5q 型脊髓性肌萎缩症 （SMA） 患者。 Zolgensma 是一款针对 SMA 的基因疗法，通过单次静脉注射即可实现持续的 SMN 蛋白表达，从而阻止疾病进展。 这是诺华在 2018 年以 87 亿美元 收购 AveXis 公司获得的产品，在 2019 年 5 月首次获 FDA 获批上市，用于 两岁以下 I 型 SMA 患者。
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