2025年4月全国IND获批共104个，以创新药为主，占比65.4%（68个），改良型新药占比14.4%（15个）。

从药品类别来看，以化学药品为主，占比65.4%（68个），生物制品占比28.8%（30个），中药占比5.8%（6个），其中生物制品类包括抗体药物16.7%（5个）、疫苗10.0%（3个）、细胞疗法26.7%（8个）、基因疗法6.7%（2个）、血液制品3.3%（1个）、核酸10.0%（3个）、多肽药物13.3%（4个）和其他类30.0%（9个）。

从治疗疾病领域来看，以抗肿瘤用药为主，其他分布在罕见病领域、心脑血管、感染类、免疫领域、神经领域、骨骼肌肉领域等领域用药，包括抗肿瘤用药30.7%（32个）、罕见病领域用药24.0%（25个）、心脑血管领域用药15.4%（16个）、感染类用药10.6%（11个）、免疫领域用药9.6%（10个）、神经领域用药9.6%（10个）、骨骼肌肉领域用药8.7%（9个）、消化领域用药8.7%（9个）、皮肤领域用药7.7%（8个）、麻醉镇痛领域用药6.7%（7个）、呼吸领域用药5.8%（6个）、和眼科领域用药3.8%（4个）。

2025年4月上海企业IND获批共24个，占全国IND获批数量的23.1%，其中创新药23个，改良型新药1个。

从药品类别来看，以生物制品为主，占比54.1%（13个），化学药品占比45.8%（11个），生物制品类包括抗体药物15.4%（2个）、疫苗药物15.4%（2个）、基因治疗药物15.4%（2个）、其他类15.4%（2个）。

从治疗疾病领域来看，以抗肿瘤和罕见病治疗用药为主，其余分布在泌尿生殖领域、神经领域、免疫领域、皮肤领域、呼吸领域和心血管领域等领域用药，包括抗肿瘤用药37.5%（9个）、罕见病领域用药37.5%（9个）、心脑血管领域用药20.1%（5个）、血液领域用药16.7%（4个）、免疫领域16.7%（4个）、神经领域用药12.5%（3个）、内分泌及代谢领域用药8.3%（2个）、皮肤领域用药8.3%（2个）、感染领域用药4.2%（1个）、呼吸领域用药4.2%（1个）、骨骼肌肉领域用药4.2%（1个）、泌尿生殖领域用药4.2%（1个）。

2025年4月全国新增IST共计472项。从试验分期来看，以BE试验为主，占比48.3%（228项），I期试验占比25.2%（119项），I/II期试验占比4.7%（22项），II期试验占比10.0%（47项），II/III期试验占比0.6%（3项），III期试验占比9.7%（46项），IV期试验占比仅1.1%（5项）；从治疗疾病领域来看，以肿瘤领域的临床试验最多，占比19.7%（93项），紧随其后的治疗领域依次为感染领域（占比13.1%，62项）和心脑血管疾病领域（占比12.3%，58项）。

其中上海企业发起的IST 共54项，占全国新增IST的11.4%。从试验分期来看，以I期和II期为主，占比分别为46.3%（25项）和18.5%（10项），BE试验、I/II期、II/III和III期临床试验占比依次为16.7%（9项）、7.4%（4项）、3.7%（2项）和7.4%（4项）。从治疗疾病领域来看，同样以抗肿瘤用药的临床试验最多，占比46.3%（25项），随后依次为罕见疾病领域、免疫领域、心脑血管疾病领域、皮肤领域、感染领域、呼吸领域、消化领域，分别为18.5%（10项）、14.8%（8项）、13.0%（7项）、11.1%（6项）、9.3%（5项）、7.4%（4项）、5.6%（3项）。

2025年4月上海临床机构共有69个，共开展临床试验574项，其中作为牵头单位开展的临床试验265项，国际多中心试验4项。

上海临床机构参与的IST共92项，其中作为牵头单位45项。从临床试验分期来看，包括BE期2项、I期34项，I/II期8项、II期22项，II/III期2项，III期21项，IV期3项。

从牵头临床试验的数量来看，复旦大学附属中山医院最多，共22项，上海市东方医院牵头20项，上海交通大学医学院附属瑞金医院、复旦大学附属肿瘤医院、复旦大学附属华山医院均牵头18项，上海市第六人民医院牵头17项，海军军医大学第一附属医院牵头14项，上海市第一人民医院、上海市胸科医院均牵头12项，上海交通大学医学院附属第九人民医院牵头10项。

2025年4月上海临床机构牵头临床试验数量排名(前十)

1、C-CAR031治疗晚期鳞状细胞肺癌临床研究顺利完成首例患者回输

2025年4月12日，上海交通大学医学院附属胸科医院宣布，由肿瘤科学科带头人、上海市肺部肿瘤临床医学中心主任陆舜教授作为主要研究者（PI）发起的C-CAR031治疗晚期鳞状细胞肺癌的临床研究已顺利完成首例患者回输。C-CAR031是全球首个靶向GPC3（磷脂酰肌醇蛋白聚糖3）自体CAR-T细胞疗法，由阿斯利康通过其转化生长因子-β受体II显性负装甲发现平台设计、由西比曼生物在中国生产并联合开发。该项研究首次将GPC3靶向CAR-T治疗延伸至实体瘤领域，而首例患者的成功回输验证了其技术可行性。

2、国内首例自体诱导多能干细胞（iPS）移植治疗帕金森病临床试验成功完成

2025年4月11日，上海交通大学医学院附属瑞金医院成功完成国内首例自体诱导多能干细胞（iPS）移植治疗帕金森病的临床试验，这是我国首个在国家药监局批准下开展的帕金森病细胞治疗临床试验‌。试验结果显示，患者14年病程中出现过的肢体震颤、运动迟缓等症状获得明显缓解，睡眠治疗改善。该疗法由瑞金医院神经内科主任刘军团队联合中科院脑智卓越中心陈跃军研究员团队联合开发，通过将患者自体干细胞分化的多巴胺能神经前体细胞移植入脑部以修复受损的脑神经功能，展现出功能性治愈帕金森病的潜力。