近日，启函生物创始人兼首席执行官杨璐菡博士联合天津大学合成生物技术全国重点实验室、合成生物与生物制造学院元英进院士团队实现大尺度（兆碱基Mb)人类DNA的精准合成组装与跨物种递送，研究成果于7月10日在《自然-方法》(Nature Methods)刊发，论文名为“从头组装兆碱基尺度人类基因组DNA并递送至小鼠早期胚胎”（De novo Assembly and Delivery of Synthetic Megabase-Scale Human DNA into Mouse Early Embryos）。 该成果是人类基因组合成和转移技术的重要进展，对合成人类基因组具有重要意义。 自21世纪初“人类基因组计划”完成人类染色体测序以来，研究人员便开始追求“从头书写”基因组的能力。

2025年6月24日，杭州启函生物科技有限公司（以下简称“启函生物”）宣布，其开发的诱导多能干细胞（iPSC）来源的通用型双靶点CAR-NK细胞产品（QN-139b），与上海长征医院徐沪济教授临床团队合作在治疗难治性系统性硬化症（SSc）方面的临床结果已在国际顶级学术期刊《Cell》上发表，论文标题为“An iPSC-derived CD19/BCMA CAR-NK therapy in a patient with systemic sclerosis”。 QN-139b在治疗难治性系统性硬化症患者方面取得了显著进展，这标志着全球首个由iPSC来源的CAR-NK细胞在治疗自身免疫性疾病治疗上的重要突破，也进一步突显了启函生物在货架型细胞治疗自身免疫性疾病中的全球领先技术优势。 QN-139b是启函生物基于多年深耕的高通量基因编辑技术平台和低免疫原性开发的，同时靶向CD19和BCMA的双靶点，来清除致病性B细胞和浆细胞的货架型细胞产品。

急性髓系白血病（AML）是一种克隆性造血干细胞的恶性肿瘤，其特征是未成熟的髓系原始细胞在骨髓中分化停滞并积聚，导致造血功能抑制。 尽管接受了标准治疗，大多数患者仍会复发，复发后预后不佳，中位总生存期仅为6个月，5年生存率为10%。 虽然iPSC衍生的自然杀伤细胞（iNK）、T细胞（iT）或巨噬细胞（iM）已显示出对AML的抗肿瘤活性，但在AML的治疗中仍面临各种挑战，提高iPSC衍生免疫细胞产品的抗肿瘤功能仍是研究者关注的重点。

近期，美国生物科技公司United Therapeutics宣布，美国FDA已批准其启动一项将公司开发的基因编辑猪肾脏UKidney移植到人体的临床研究。 这是人类史上首个获批的猪肾人体移植临床试验，标志着异种器官移植将从临床前研究、亚临床研究，进入正式的人体临床研究。 “ 这是异种器官移植的一次巨大突破，不仅体现在伦理层面，也进一步完善了法律监管。

虽然嵌合抗原受体(CAR)-T疗法已在复发难治血液系统恶性肿瘤的治疗中显示出优越的疗效，但随着临床应用的推广，其局限性逐渐凸显。 因此，临床上亟待开发安全可控、肿瘤覆盖面广、通用型新一代细胞免疫治疗产品。 此外，iPSC来源NK细胞易于进行多基因编辑，可实现细胞产品的更新迭代，极具临床应用前景。