中国约有900万癫痫患者，其中约三分之一为药物难治性癫痫患者（Pharmacoresistant seizure）。2022至2025年期间，中国癫痫治疗领域取得了显著进展。多个新型抗癫痫药物（anti-seizure medications--ASMs）获得批准，同时涌现出一批涵盖临床前研究至III期临床试验阶段的候选药物。中国的学术机构、生物技术公司以及跨国制药企业（在华分部）均做出了积极贡献——既推动传统抗癫痫药物开发，也积极探索基因疗法、反义寡核苷酸（ASOs）以及神经刺激装置等创新疗法。以下内容将总结各个阶段主要药物候选物和疗法的发展情况，包括具体的时间线、里程碑事件以及值得关注的合作项目。

以下一些药物进展值得我们特别关注：

a.苯巴那酯（cenobamate/SKL-0417）： GABAA通道与钠离子通道

b.XEN1101: KCNQ2/3通道

c.吡仑帕奈（Fycompa）：AMPA受体

d.布瓦西坦(Brivaracetam)：第二代SV2A调节剂

e.加奈索酮（ZTALMY®）：GABAA手头正向变构调节剂；治疗CDKL5缺陷障碍（CDD）相关癫痫发作

在此期间，多种重要的治疗手段已惠及中国患者，显著拓宽了癫痫控制的选择范围。

a.吡仑帕奈（Fycompa）: 2024年5月，卫材公司（Eisai）的吡仑帕奈（一种首创的AMPA受体拮抗剂）获得中国国家药监局（NMPA）批准，用于12岁及以上患者原发性全面性强直-阵挛性癫痫发作（djunctive treatment of primary generalized tonic-clonic seizures in patients ≥12 year）的辅助治疗。此前，该药物已于2019年在中国获批用于部分性癫痫发作，并于2021年扩大适应症范围，用于儿科患者的部分性癫痫发作。此次适应症扩展针对的是最严重的癫痫类型之一，旨在降低癫痫患者突发意外死亡（SUDEP）的风险。（medicalupdateonline.com）。

b.加奈索酮（ZTALMY®）： 2024年7月，加奈索酮口服混悬液获得中国国家药监局（NMPA）批准，成为中国首个用于治疗CDKL5缺陷障碍（CDD）相关癫痫发作的药物。加奈索酮是一种神经活性类固醇，通过调节GABAA受体发挥作用。总部位于美国的Marinus Pharmaceuticals公司于2022年底与中国的Tenacia Biotech达成合作，在大中华区共同开发和商业化加奈索酮（ir.marinuspharma.com）。此次获批基于一项成功的III期临床试验（Marigold研究），该研究显示，加奈索酮治疗CDD患者的癫痫发作频率中位数降低约30%，相比之下，安慰剂组降低约7%。这一里程碑式的批准为中国患者带来了一种创新疗法，填补了罕见遗传性癫痫的治疗空白，也成为生物技术初创企业与制药公司（Marinus与Tenacia）合作的典范（ir.marinuspharma.com）。

c.地西泮鼻喷雾剂（VALTOCO）——2023年6月7日，中国国家药监局（NMPA）批准了地西泮鼻喷雾剂（Valtoco），用于6岁及以上患者癫痫丛集性发作（急性反复发作）的急救治疗。这是中国首个上市的鼻喷型苯二氮䓬类药物，由中国医药集团（CMS）与美国Neurelis公司合作推出，为患者在院外提供了一种快速、无创的急救治疗方式（web.cms.net.cn）。到2023年底，Valtoco被纳入中国国家医保药品目录，大幅改善了患者的用药可及性。该产品采用创新制剂技术，添加了透黏膜吸收促进剂，使照护人员可通过鼻喷途径快速终止癫痫丛集性发作。（web.cms.net.cn）

d.左乙拉西坦(Levetiracetam)和布瓦西坦(Brivaracetam) :这两种全球广泛使用的SV2A调节剂，在中国市场出现了新进展。优时比（UCB）的左乙拉西坦（Keppra）于2022年因进口批次生产问题一度暂停供应，突显了中国监管部门的严格监管力度。同时，其高亲和力的类似物布瓦西坦（Briviact）随着专利到期开始进入中国市场：2021至2023年期间，包括扬子江药业在内的多家中国企业相继申请了布瓦西坦注射液和片剂的仿制药上市许可，使得这款最初于2016年在海外获批的新一代抗癫痫药物的可及性显著提升。SV2A调节剂因其高选择性、强效性、良好的安全性和较少的药物相互作用，成为现代抗癫痫治疗的重要选择。特别是布瓦西坦，作为第二代SV2A配体，在疗效和耐受性方面优于传统药物，有望成为耐药性癫痫患者的新选择。

e.其他抗癫痫药物（ASM）进展：中国制药行业还推出了多种新型ASM的仿制药。例如，2023年原研药专利到期后不久，江苏康缘药业便获得了首个国产吡仑帕奈（Perampanel）仿制药的上市批准。类似地，普瑞巴林（Pregabalin，2010年在中国获批）在2018年后涌现出大量仿制药进入市场（bydrug.pharmcube.com）。海翔药业、京新药业等国内大型仿制药企的积极布局，进一步提升了这些成熟抗癫痫药物在中国的可及性，形成了对创新药物获批的有效补充。

2022至2025年期间，多种具有前景的候选药物在中国（或涉及中国研究中心）推进至临床II/III期阶段。

a.苯巴那酯（cenobamate/SKL-0417）: 一种具有双重机制的新型抗癫痫药物（ASM），既可增强钠离子通道失活状态的抑制作用，又具有GABAA受体的正向变构调节作用（PAM）。苯巴那酯被认为是治疗难治性局灶性癫痫的一种“创新范式”。该药物由韩国SK Biopharmaceuticals公司开发，于2022至2024年在包括中国在内的东北亚地区开展了III期临床试验。2024年12月，SK公司公布了积极的III期临床数据：与安慰剂相比，苯巴那酯在所有剂量下均能显著减少局灶性癫痫发作频率，最高剂量组中位癫痫发作频率降低高达100%（ono-pharma.com）。值得注意的是，在400 mg剂量组中，有52.4%的患者在为期6周的维持治疗期内实现了完全无发作（ono-pharma.com）。合作伙伴计划基于这些结果向中国、韩国和日本提交新药上市申请（NDA）（ono-pharma.com）。在中国，翼思生物（Ignis Therapeutics）是苯巴那酯的本土合作伙伴（synapse.patsnap.com），体现了生物技术公司与跨国药企之间的全球化合作。如果顺利获批（预计2025至2026年间），苯巴那酯将为中国药物难治性局灶性癫痫患者提供急需的高效治疗选择。

苯巴那酯代表了一种创新的治疗范式，因为它引入了全新的双重作用机制药理学，实现了前所未有的无癫痫发作率，并在难治性癫痫治疗中将临床目标从“减少发作”根本性地转变为“显著实现发作自由”。

b.芬氟拉明（Fintepla）: 最初作为食欲抑制剂的芬氟拉明被重新开发，用于治疗Dravet综合征引起的癫痫发作，并于2020年获得美国FDA及欧洲EMA批准。截至2025年，该药尚未在中国获批，但其在海外的成功临床试验（数据显示Dravet患者癫痫发作频率降低约50%）引发了广泛关注。药物权益持有方优时比（UCB）已积极与中国癫痫治疗领域进行互动，预计未来将通过同情用药计划或进一步临床研究在中国实现临床应用。芬氟拉明作为一种通过5-羟色胺能调节发挥作用的“旧药新用”典型案例，充分展示了全球新药研发趋势对中国药物研发管线的深远影响。

c.司替戊醇（Diacomit）: 作为另一种用于Dravet综合征的孤儿药，司替戊醇自2007年在欧盟获批以来已被全球广泛应用。2022至2025年间，中国对该药的认知逐渐提高，尽管尚未正式在华获批，但部分患者通过特殊进口渠道获得用药。该药物已被纳入中国Dravet综合征治疗指南中，作为氯巴占/丙戊酸的辅助用药，显示出监管部门的关注。截至2025年，中国尚无本土企业开发司替戊醇仿制药，但其案例凸显了国内研发在这一领域仍存在空白，未来有望成为本土研发努力的方向。

d.其他在研候选药物 : 全球处于II期临床试验阶段的多种候选药物也在中国设立试验中心或寻求合作伙伴，反映出中国在全球癫痫研究体系中的日益融合。例如，XEN1101（一种Kv7钾通道激活剂）目前在海外处于治疗局灶性癫痫的III期临床试验阶段（jamanetwork.com）；中国研究者正密切关注其进展，开发商Xenon公司也已表达对亚洲市场的兴趣。同样，洛卡西林（一种原用于治疗肥胖的5-HT2受体激动剂）在部分个案报告显示其具有抗癫痫潜力后，已进入难治性癫痫的探索性试验阶段，潜在试验中心也包括中国。尽管上述药物尚未在中国获批，但中国癫痫专业人士正高度关注其研发进展，多中心临床试验也日益将中国纳入其中，以加速相关治疗在中国的可及性。

2022至2025年期间，中国的学术界与生物技术企业在癫痫早期研究领域表现活跃，研究重点已逐步拓展至传统小分子药物之外的全新作用机制。

a.基因疗法与遗传精准医学

癫痫，尤其是遗传性癫痫性脑病的基因治疗在全球范围内取得了显著进展，也在中国引发了广泛关注; 全球研究者正致力于开发针对Dravet综合征（源于SCN1A单等位基因功能不足）的基因疗法。其中一个关键障碍是SCN1A基因体积过大，超出了AAV载体的承载能力。因此，创新策略如基因调控（激活和保留健康SCN1A等位基因）正在成为研究主流。值得关注的是，Encoded Therapeutics公司开发的ETX101，一种通过AAV递送SCN1A转录激活因子的候选疗法，于2024年获得英国监管部门批准，预计将启动临床试验。

中国专家对此进展高度关注。在2023年中国抗癫痫协会（CAAE）论坛上，研究人员强调“基因治疗是难治性癫痫的曙光”。尽管截至2025年，中国尚未正式启动癫痫领域的基因治疗临床试验，但相关科研团队已在积极筹备。例如，中国已有多个团队在Dravet小鼠模型中进行CRISPR激活技术和双AAV基因替代治疗的临床前研究，与西方研究方向高度一致（oaepublish.com）。

2025年，一项由美国西雅图儿童医院与艾伦研究所合作完成的突破性研究首次通过双AAV系统（采用split-intein拼接技术）在Dravet小鼠中实现SCN1A基因替代，成功实现长期癫痫发作抑制且无明显毒性（creative-biogene.com）。该研究成果（Mich等人发表于《Science Translational Medicine》2025年）被中国媒体称为“开创性进展”，进一步激发了将此类一次性基因疗法引入中国临床试验的热情。

b.反义寡核苷酸（ASO）疗法也正在成为另一种精准治疗工具。

ASO可通过调控剪接或mRNA表达，来上调或纠正基因表达。在Dravet综合征中，一个重要靶点是SCN1A：抑制其非功能性“毒性外显子”的ASO可有效提升Nav1.1蛋白水平。2023年，Yuan等人使用啮齿动物模型表明，ASO治疗可恢复SCN1A表达，改善抑制性神经元功能，并显著减少癫痫发作（oaepublish.com）。该研究于2024年发表在《Brain》期刊，部分研究人员来自中国，研究显示ASO治疗可在Dravet模型中恢复GABA能信号和钠通道电流。

临床方面，Stoke Therapeutics开发的ASO（STK-001，现命名为zorevunersen）已在美国和英国进入I/II期临床试验（ADMIRAL和MONARCH研究）。初步数据显示，接受多剂量治疗的患者惊厥性癫痫发作频率显著下降（oaepublish.com）。2023年，Biogen与Stoke达成全球合作协议，共同推进该ASO的开发，显示了对该疗法路径的高度认可。

尽管这些临床试验尚未在中国开展，中国神经学界已积极参与全球ASO疗法的学术交流。值得一提的是，2022年中国已完成首次罕见癫痫适应症的ASO同情用药（针对USP7突变相关癫痫），为未来在国内开展ASO临床研究奠定了路径基础。

总之，针对遗传性癫痫的ASO疗法正逐步迈向现实，而中国也有望通过国际合作与本土研发，积极参与这一前沿领域的发展浪潮。

a.学术机构：中国的高校和医院在癫痫治疗领域，尤其是在医疗器械创新和转化研究方面发挥了关键作用。其中具有代表性的成果包括：宣武医院主导的Epilcure RNS脑深部神经刺激项目，以及复旦大学关于中药治疗癫痫的研究工作。

此外，学术神经科专家也广泛参与临床试验（如Valtoco在医院的落地应用、苯巴那酯的临床研究）以及遗传学研究（对中国癫痫患者开展大规模基因测序，以指导精准治疗）。中国抗癫痫协会（CAAE）积极推动国际交流合作，例如2023年与中国医药集团（CMS）共同启动患者援助基金，并推广Valtoco等新型治疗方案的公众认知

b.生物技术初创企业：中国本土的敏捷型生物科技公司正扮演着日益重要的角色，通常通过许可引进或专注于细分创新领域切入市场。典型代表是由贝恩资本支持的元羿生物（Tenacia Biotechnology）——专注于中枢神经系统（CNS）疾病领域，其引进并推动了加奈索酮在中国的开发，由一支具有丰富CNS药物研发经验的本土团队领导。

另一家初创公司：翼思生物（Ignis Therapeutics）于2021年在苏州成立，同样通过许可方式获得了苯巴那酯在大中华区的权益，致力于加速该药物的本地注册与上市。此类企业正在有效将全球创新引入中国市场，填补监管与商业化之间的空白。

在自主创新方面，杭州的GenLight MedTech正是典型案例，该公司自主研发了创新的癫痫治疗设备Epilcure，完全基于中国本土技术平台。此外，北京的科技初创企业BioMind AI也值得一提，其参与的AI药物重定位研究成功识别出降脂药洛美他派（lomitapide）作为潜在抗癫痫药物。

展望未来，中国的生物科技管线中已出现多款first-in-class候选分子（据2025年IND申报信息），并有望出现涉足基因疗法（如AAV或ASO）治疗遗传性癫痫的初创公司。这一趋势预示着中国本土企业将在创新治疗领域迈出实质性步伐。

c.大型制药公司：在华跨国制药企业已经引入了其癫痫治疗产品线，并支持了本地临床试验。日本卫材（Eisai）一直较为活跃, 除了其产品Fycompa（吡仑帕奈）的多个适应症获批之外，还于2024年初获得了吡仑帕奈注射剂型的中国批准，并持续在中国开展上市后研究（包括一项关于该药在遗传性广泛性癫痫中的有效性研究）。

比利时优时比（UCB Pharma）。尽管其Keppra（左乙拉西坦）产品曾因进口问题在中国暂时停供，但目前正筹备通过合作伙伴在华上市布瓦西坦（brivaracetam）和cenobamate，并积极推动对罕见癫痫的教育工作（如2023年，UCB赞助了中国境内关于Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征的专题会议）。

韩国SK生物制药（SK Biopharmaceuticals）通过其合作伙伴翼思生物（Ignis Therapeutics）在中国开展投资和临床活动，反映出区域性制药公司越来越将中国视为癫痫药物增长的关键市场。

中国本土大型制药企业，过去多专注于仿制药，但如今也开始关注创新药物。例如，恩华制药（位于南京、以中枢神经系正开发多款新型中枢药物，并已参与了多个IND的申报（尽管主要集中在精神疾病领域）；一些行业巨头如恒瑞医药与复星医药，虽然目前在癫痫药物方面尚无重点布局，但其中枢神经系统研发管线（如抑郁症、疼痛）有可能未来延伸至癫痫共病或致癫机制（epileptogenesis）相关适应症上来。

2022至2025年间，中国的癫痫药物研发管线迅速发展。传统抗癫痫药物（如吡仑帕奈、苯巴那酯、布瓦西坦）不断丰富治疗手段，而基因疗法、反义寡核苷酸（ASOs）和神经刺激器等新型治疗模式正逐步从实验室走向临床，为难治性癫痫患者带来新的希望。

值得强调的是，从政府监管机构到临床医生和科研人员，中国各方利益相关者展现出对创新的坚定承诺，以及对满足癫痫治疗未竟需求的高度关注。一系列监管里程碑事件，如加奈索酮用于CDD的加速审批、新疗法纳入国家医保目录（NRDL），均体现出对难治性癫痫患者的强力支持。截至2025年，学术界与产业界、国内与国际之间的深度合作已成为常态。这一合作生态确保了无论是下一代抗癫痫药物、具有疾病修饰潜力的基因治疗，还是先进的神经调控设备，都能不再经历过去那样的长时间延迟，而是迅速惠及中国癫痫患者。

目前的研发管线已真正实现多样化：涵盖小分子药物、生物制剂、核酸疗法、神经调控设备及整合医学等多个领域，并呈现出并行推进的态势。如果当前趋势得以延续，未来几年中国有望实现以下突破：批准首个用于癫痫的基因治疗或反义寡核苷酸药物，推广国产化的响应式神经刺激器，甚至在某些曾被视为“科幻”的治疗手段上，引领全球临床试验。

总之，2022至2025年为中国癫痫治疗格局奠定了坚实基础，不仅在癫痫发作控制方面带来直接改善，更为实现持久控制，乃至根治癫痫的未来治疗目标铺平了道路。

爱思益普建立了基于Epilepsy Therapy Screening Program (ETSP)研究策略，涵盖了不同阶段（Identification Phase以及Differentiation Phase）药效学评价模型，伴随初步安全性评价，体外靶点筛选以及DMPK等完善的，尤其是针对抗药性癫痫（Pharmacoresistant seizure）的研究方案，致力于推动药物研发进展。

附录： 2022-2025关键里程碑

数据由爱思益普团队整理