美东时间12月2日，诺华与PTC Therapeutics共同宣布，双方就PTC Therapeutics的亨廷顿病候选药物PTC518，成一项全球许可协议。
根据协议，诺华将向PTC支付10亿美元的预付款，并在未来的开发、监管和销售里程碑上额外投入高达19亿美元的资金。在利润分享方面，PTC将在美国市场获得40%的利润份额，而诺华则保留60%的利润，并在国外销售中收取两位数的分层特许权使用费。
预计监管部门批准、及其他惯例成交条件满足后，将于2025年第一季度完成这一交易。
这一消息公布后，PTC的股价在美股周一开盘前飙升约20%。
PTC518作为生物制药公司最新数十亿美元交易的核心，是一种口服小分子候选药物。它能够渗透到大脑中，通过降低突变亨廷顿蛋白的产生来发挥作用，旨在防止大量神经元死亡和脑损伤——这两者都是亨廷顿病（HD）的标志，也是其病情进展的主要驱动因素。
2024年9月，FDA授予了PTC518亨廷顿病的快速通道资格，这无疑为药物的研发进程注入了新的动力。
目前，PTC518正在II期PIVOT-HD试验中接受研究。2024年6月公布的中期试验数据显示，在12个月的时间里，受试者血液和脑脊液中的突变亨廷顿蛋白呈现“剂量依赖性降低”。
尽管PTC当时没有透露具体数据，但指出在临床评估中观察到了“有利趋势”，包括运动总分方面的改善。
根据周一的协议内容，PTC将继续负责完成PIVOT-HD试验（预计可能在2025年上半年完成）。此后，诺华将接管PTC518的开发、制造以及后续工作。
诺华公司对亨廷顿病领域一直保持着浓厚的兴趣。
早在2022年3月，当发现小分子候选药物branaplam可以降低突变亨廷顿蛋白的水平后，诺华曾一度考虑将其用于治疗亨廷顿病，而非其最初的脊髓性肌萎缩症适应症。
然而，由于检测到可能的副作用，诺华于2023年2月正式停止了branaplam在亨廷顿病领域的研发计划。
尽管如此，诺华并未放弃在亨廷顿病领域的探索。
今年早些时候，诺华与Voyager Therapeutics达成了高达13亿美元的协议，共同开发治疗HD和脊髓性肌萎缩症的候选产品。诺华希望通过利用Voyager的TRACER Capsid Discovery Platform来发现腺相关病毒衣壳，以将基因治疗有效载荷输送到大脑中。
对于PTC Therapeutics而言，与诺华达成的这一协议无疑为其在亨廷顿病领域的研发工作注入了新的活力。在utreloxastat（刚停止开发的另一款药物）遭遇挫折后，PTC急需新的增长点来推动其持续发展。而PTC518作为其在亨廷顿病领域的核心候选药物，有望在未来几年内成为公司的重要收入来源。
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2025-08-03
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