1.4.1 本周全球TOP10创新药研发进展

（1）礼来重磅新药替尔泊肽在中国获批新适应症，治疗2型糖尿病

7月28日，礼来（Eli Lilly and Company）宣布，GIP/GLP-1受体双重激动剂替尔泊肽注射液获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准新增适应症：用于在饮食控制和运动基础上，联合胰岛素（伴或不伴口服降糖药）治疗，改善成人2型糖尿病（T2DM）患者的血糖控制。据礼来新闻稿介绍，胰岛素治疗常伴随低血糖风险及体重增加等不良反应。与单纯增加胰岛素剂量相比，联合使用替尔泊肽可显著改善血糖控制、减少胰岛素用量、降低体重，且不增加低血糖风险，为胰岛素治疗效果不佳的患者提供了更优的治疗选择。此次新增适应症主要基于SURPASS-CN-INS研究，该研究达成了主要终点和所有关键次要终点：替尔泊肽三个剂量组在第40周时HbA1c、体重、空腹血糖较基线的变化方面显著优于安慰剂组；此外，替尔泊肽10 mg和15 mg组在达到HbA1c目标的参与者比例方面也显著优于安慰剂组。

（2）百时美施贵宝双免疫联合疗法在中国获批，针对非小细胞肺癌

7月28日，百时美施贵宝宣布，欧狄沃（纳武利尤单抗注射液）联合逸沃（伊匹木单抗注射液）方案获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于由国家药品监督管理局批准的检测评估为PD-L1肿瘤比例分数（TPS）≥1%的表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阴性和间变性淋巴瘤激酶（ALK）阴性的转移性非小细胞肺癌一线治疗，成为中国首个获批的肺癌双免疫联合疗法。获批基于CheckMate-227研究，这是NSCLC免疫治疗领域迄今随访时间最长的III期研究之一。数据证实，该方案可带来长期、持续的生存获益，使22%的PD-L1≥1%患者实现6年长生存（化疗组13%），同时避免了化疗毒性，为该患者群体提供了高质量长生存的新选择。

（3）康哲药业阿尔茨海默病新药在中国申报上市

7月28日，康哲药业宣布，改良型新药ZUNVEYL（拟定通用名：葡萄糖酸苯加兰他敏肠溶片）的新药上市许可申请（NDA）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）受理，该产品拟用于治疗成人轻度至中度阿尔茨海默型痴呆症状。ZUNVEYL于2024年7月获得美国FDA批准上市，用于治疗成人轻度至中度阿尔茨海默型痴呆症状，属于新一代乙酰胆碱酯酶抑制剂（AChEI），通过抑制乙酰胆碱酯酶活性、提高中枢乙酰胆碱水平从而改善阿尔茨海默病患者的认知和记忆功能。ZUNVEYL为加兰他敏的前体药物，以惰性形式经过胃部和肠道，在肝脏代谢成活性成分并释放到血液中。ZUNVEYL通过这种作用机制达到与加兰他敏相同的治疗效果，并潜在地降低胃肠道不良反应、改善耐受性。

（4）康宁杰瑞HER2双特异性抗体偶联药物JSKN003获FDA孤儿药资格

7月29日，康宁杰瑞宣布，HER2双特异性抗体偶联药物（ADC）JSKN003获美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗胃癌及胃食管结合部癌（GC/GEJ）。JSKN003是康宁杰瑞利用特有的糖基定点偶联平台自主研发的HER2双抗ADC，将抗体分子KN026重链糖基经过酶催化和点击化学反应获得DAR值约为4的定点修饰抗体偶联物，能够结合肿瘤细胞表面的HER2，通过细胞内吞释放拓扑异构酶Ⅰ抑制剂，进而发挥抗肿瘤作用。JSKN003具有较好的血清稳定性、较强的旁观者杀伤效应，有效地扩大了治疗窗。澳大利亚1期临床研究JSKN003-101（NCT05494918）和中国1/2期临床研究JSKN003-102（NCT05744427）显示，JSKN003耐受性和安全性良好，在既往接受过多线系统性抗肿瘤治疗后的多种晚期实体瘤患者中疗效明显，尤其在HER2高表达的胃肠道肿瘤患者中具有良好的抗肿瘤活性。

（5）正大天晴慢阻肺1类新药吸入用TQC3721混悬液拟纳入突破性治疗品种

7月29日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，正大天晴1类新药吸入用TQC3721混悬液拟纳入突破性治疗品种，用于慢性阻塞性肺疾病（COPD）的维持治疗。根据正大天晴公开资料，这是一款吸入性PDE3/4双重抑制剂，目前已经进入3期注册临床研究阶段，用于COPD的维持治疗。慢性阻塞性肺病是一种进行性疾病，可引起肺部气流阻塞，导致呼吸困难。改善肺功能，减少急性加重和管理日常症状是此疾病管理中的重要治疗目标。TQC3721是一款全新机制的吸入性PDE3/4抑制剂，具有扩张支气管和抗炎的双重作用，从而减轻患者症状，并抑制炎症，控制疾病进展。临床研究结果显示，TQC3721在单支扩剂和双支扩剂背景治疗的COPD患者中，肺功能和症状评分有显著改善，相关数据将在近期国际学术会议上公布。

（6）恒润达生1类新药雷尼基奥仑赛注射液获批上市，治疗大B细胞淋巴瘤

7月30日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准恒润达生申报的1类创新型生物制品雷尼基奥仑赛注射液的新药上市申请，这是一款CD19 CAR-T产品，本次获批用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL），包括弥漫性大B细胞淋巴瘤非特指型、滤泡性淋巴瘤转化的弥漫性大B细胞淋巴瘤、伴MYC和BCL2重排的高级别B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤非特指型。根据恒润达生此前招股书披露的信息，雷尼基奥仑赛是该公司研发管线中进展最快的产品，为一款靶向CD19的CAR-T产品。它通过基因工程技术将CAR表达于T细胞表面，使其能特异性地识别恶性肿瘤细胞表面的CD19靶抗原，CAR分子的胞内区包含启动免疫激活级联信号的片段，这样的结构使CAR-T细胞特异性识别并杀伤肿瘤细胞。已完成的临床前和临床研究表明，该产品显示出良好的安全性和疗效。

（7）阿斯利康的奥拉帕利片在华获批新适应症

7月30日，国家药监局（NMPA）官网显示，阿斯利康的奥拉帕利片获批新适应症，用于联合阿比特龙和泼尼松或泼尼松龙一线治疗携带有害或疑似有害BRCA突变（BRCAm）的转移性去势抵抗前列腺癌（mCRPC）患者。本次获批是基于PROpel 3期试验全球队列和中国队列的亚组分析结果。全球队列携带BRCA突变的患者数据显示，相较于阿比特龙单药治疗，奥拉帕利联合阿比特龙在影像学无进展生存期(rPFS)方面显示出具有高度临床意义的改善。奥拉帕利联合阿比特龙将疾病进展或死亡风险降低76%，降低死亡风险70%。奥拉帕利联合阿比特龙组的中位rPFS和中位总生存期（OS）尚未达到，阿比特龙单药组的中位rPFS和中位OS分别为8个月和23个月。在PROpel 3期试验全球队列中，奥拉帕利联合阿比特龙的安全性和耐受性与既往临床试验及各单药已知的安全特征一致。

（8）正大天晴1类新药罗伐昔替尼片拟纳入突破性治疗品种

7月30日，CDE网站显示，正大天晴的1类新药罗伐昔替尼片（Rovadicitinib，TQ05105）拟纳入突破性疗法，拟用于慢性移植物抗宿主病的治疗。罗伐昔替尼片是正大天晴自主研发的一款首创新药（first-in-class）。作为全球首个进入临床阶段的JAK/ROCK双重小分子抑制剂，罗伐昔替尼在治疗慢性移植物抗宿主病、骨髓纤维化、噬血细胞综合征等疾病中展现出广阔的治疗潜力。2024年7月13日，罗伐昔替尼片的首次上市申请获CDE受理，用于治疗中高危骨髓纤维化（MF），目前在国内处于上市审评阶段。

（9）兆科肿瘤的索卡佐利单抗新适应症获批，治疗小细胞肺癌

7月30日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，李氏大药厂旗下子公司兆科肿瘤申报的抗PD-L1单克隆抗体索卡佐利单抗新适应症上市申请已获得批准。根据李氏大药厂公开资料可知，该药本次获批的适应症为联合化疗一线治疗广泛期小细胞肺癌。索卡佐利单抗是一款全人源PD-L1人免疫球蛋白G1（IgG1）单抗，其保留了完整Fc端，抗体依赖的细胞介导的细胞毒性（ADCC）作用作为次要作用机制，Fc段与免疫细胞如NK细胞结合，促进免疫细胞对肿瘤细胞的直接杀伤作用，有助于增强抗体对肿瘤的抑制作用。该产品最早于2023年12月获NMPA批准上市，用于治疗无论PD-L1是否表达的、既往接受含铂化疗治疗失败的复发或转移性宫颈癌患者。除了已获批的适应症，索卡佐利单抗还在被开发治疗其他癌症类型，包括骨肉瘤，以及结合Pexa-vec（溶瘤病毒）治疗黑色素瘤。

（10）微芯生物小分子癌症新药CS231295片在美国获批临床

7月31日，微芯生物宣布其全资子公司微芯生物科技申报的新一代透脑Aurora B选择性抑制剂CS231295片用于治疗晚期实体瘤的临床试验申请（IND）已获得美国FDA批准。CS231295全球开发战略迈出了关键一步。CS231295是微芯生物基于在相关作用机制领域多年探索发现的新一代透脑Aurora B选择性抑制剂。一方面，它通过精准抑制肿瘤特异性过表达的 Aurora B激酶，诱导合成致死效应，直击RB1缺失等难治性肿瘤的基因脆弱性；另一方面，凭借良好的血脑屏障穿透能力，对脑部原发或脑转移性肿瘤存在明显的治疗优势。同时，该分子还兼具改善肿瘤微环境的广谱抗肿瘤活性，有望为存在类似遗传缺陷的不同类型肿瘤，以及肿瘤脑转移这一临床难题提供全新解题思路。

1.4.2 本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）Celcuity乳腺癌药物Gedatolisib 3期临床研究成功

7月28日，Celcuity宣布其PI3K/Akt/mTOR抑制剂Gedatolisib在治疗PI3KCA野生型、HR+/HER2-乳腺癌的三期临床中达到具有临床意义的PFS改善终点。Gedatolisib为一款高度差异化的分子，同时抑制不同PI3K亚型、mTOR、AKT，作用机制区别于Alpelisib、依维莫司、Capivasertib等。此次公开数据的三期临床VIKTORIA-1 PI3KCA野生型部分，拟入组351例，三个队列分为为Gedatolisib+Palbociclib+氟维司群三联疗法、Gedatolisib+氟维司群二联疗法、氟维司群单药对照组，主要终点为PFS。三联疗法队列mPFS为9.3个月，氟维司群对照组mPFS为2.0个月，mPFS延长7.3个月，疾病进展或死亡风险降低76%，p＜0.0001。

（2）Alterity Therapeutics公布多系统萎缩特效药ATH434 2期临床积极结果

7月28日，Alterity Therapeutics宣布了针对多系统萎缩症（MSA）患者的ATH434-202开放标签2期临床试验的积极顶线数据。ATH434（即 PBT434）是一款口服小分子金属螯合剂，由Alterity Therapeutics开发，通过调节脑内铁代谢来减少α-突触核蛋白聚集，旨在减缓多系统萎缩（MSA）等α-突触核蛋白相关的神经退行性疾病进展。作为一种铁伴侣分子，ATH434在帕金森病及其他帕金森综合征的治疗中同样具有潜在应用价值。ATH434-202试验评估了比Alterity的双盲2期试验ATH434-201中研究的更晚期的患者群体。临床效果方面，30%（3/10）的参与者在临床总体印象变化量表（CGIC）上稳定或有所改善，30%（3/10）的参与者还稳定或改善了患者总体印象变化（PGIC）量表，多数患者在用药后体验到症状缓解趋势。

（3）罗氏公布阿尔茨海默病新药trontinemab 1b/2a期试验积极数据

7月29日，罗氏（Roche）公布其阿尔茨海默病新一代降淀粉样蛋白药物trontinemab最新研究进展，包括其1b/2a期Brainshuttle AD研究的最新积极数据。研究数据显示，trontinemab可持续实现快速且显著的淀粉样蛋白斑块清除。这次所公布的是trontinemab用于治疗阿尔茨海默病患者Brainshuttle AD研究第2部分（剂量扩展部分）的最新结果。分析显示，trontinemab持续显示出快速且显著的淀粉样蛋白斑块清除效果，其中91%的受试者在淀粉样蛋白正电子发射断层扫描（PET）评估中转为阴性，且与水肿/渗出相关的淀粉样蛋白成像异常（ARIA-E）发生率保持在5%以下。

（4）礼来小分子抑制剂pirtobrutinib 3期临床试验达主要终点

7月30日，礼来公司（Eli Lilly and Company）宣布，其非共价布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂Jaypirca（pirtobrutinib）在BRUIN CLL-314临床3期试验中取得积极顶线结果。该研究针对慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者，评估Jaypirca与获批共价BTK抑制剂相比的疗效，入组患者既往接受过治疗但未使用过BTK抑制剂。研究结果显示，试验达到由独立审查委员会（IRC）评估的主要终点——总缓解率（ORR）的非劣效标准，且Jaypirca在ORR方面展现出有利趋势（名义p<0.05）。在关键次要终点方面，无进展生存期（PFS）虽在本次分析中尚不成熟，但呈现出对Jaypirca有利的趋势，相关优效性分析将在后续进一步开展。总生存期（OS）未观察到不利影响。安全性方面，Jaypirca在本研究中的整体安全性与此前临床试验结果一致，进一步支持其作为CLL/SLL治疗新选择的潜力。

（5）艾伯维治疗斑秃药物Rinvoq 3期试验亮眼结果公布

7月31日，艾伯维（AbbVie）宣布，其JAK抑制剂Rinvoq（upadacitinib）在3期UP-AA临床项目中的一项关键性研究中达到主要终点。这次所公布的UP-AA临床3期项目包含两项相同的关键性研究（研究1与研究2），试验设计为随机双盲、安慰剂对照，旨在评估每日一次upadacitinib在成人及青少年重度斑秃患者中的疗效与安全性。这些患者的基线脱发严重程度评分（SALT）平均为83.8（即约16%的头皮毛发覆盖率）。两项研究在随机分组、研究中心、数据收集、分析与报告方面均相互独立，此次公布的是研究2的结果。分析显示，15mg与30mg的upadacitinib均达成主要终点：分别有44.6%和54.3%的患者在第24周时实现SALT≤20（即患者头皮毛发覆盖达到或超过80%），而接受安慰剂的患者中仅有3.4%达成该目标（p<0.001）。此外，分别有36.0%和47.1%的患者在接受15mg与30mg upadacitinib治疗后，于第24周时实现SALT≤10（90%以上的头皮毛发覆盖率），此数值在安慰剂组仅为1.4%（p<0.001）。

（6）礼来公布替尔泊肽头对头度拉糖肽3期临床顶线结果

7月31日，礼来宣布，其GIP/GLP-1双重激动剂Mounjaro(替尔泊肽)在一项3期心血管的头对头试验中，展示了心血管保护作用，进一步巩固了其在2型糖尿病合并心脏病患者中的益处。这项名为SURPASS-CVOT的3期心血管试验，是同类研究中首次将两种肠促胰素疗法进行头对头比较。试验旨在评估Mounjaro（替尔泊肽）与Trulicity（度拉糖肽）的效果。本次公布的顶线结果：替尔泊肽心血管死亡、卒中或心肌梗死风险较度拉糖肽降低8%（HR=0.92；95.3%CI：0.83-1.01），满足非劣效检验（非劣界值：HR 95.3%CI上限＜1.05）。替尔泊肽全因死亡风险较度拉糖肽降低16%（HR=0.84；95%CI：0.75-0.94）。此外，SURPASS-CVOT与REWIND研究（度拉糖肽在有/无心血管疾病的2型糖尿病患者中的安慰剂对照的临床研究）患者匹配间接meta分析显示：替尔泊肽MACE-3和全因死亡风险较假定安慰剂分别降低28%(HR =0.72,95%CI:0.55-0.94)和39%（HR=0.61；95%CI：0.45-0.82）。

（7）科笛集团CU-30101 3期试验结果在国际期刊发表

8月1日，科笛集团宣布，国际期刊《Journal of Cosmetic Dermatology》发表了其CU-30101于国内进行的III期临床试验的结果，CU-30101是一种用于皮肤表皮手术的局部利多卡因丁卡因复合表皮麻醉乳膏剂。CU-30101（局部外用利多卡因丁卡因乳膏剂）III期临床试验为一项多中心、随机、双盲、阳性药对照、配对设计的临床试验，以评估CU-30101用于表皮麻醉手术局部镇痛的安全性及疗效。临床试验结果显示，在疗效方面，两侧面部VAS差值（CU-30101侧-Pliaglis侧）均在预设的等效区间范围内，显示CU-30101与Pliaglis镇痛疗效相当，达到主要终点。此外，受试者对两种研究药物“是否能够充分缓解疼痛”的评价差异、“是否会再次使用该研究药物进行皮肤局部麻醉”的评价差异以及“研究者对两种研究药物有效性的满意度”的评价差异均无统计学差异(p>0.05)。在安全性方面，CU-30101的整体安全性良好，无重度不良事件或严重不良事件发生。CU-30101与Pliaglis的局部耐受性评估情况相近，且与Pliaglis已知的安全性特徵一致，未出现新的安全性信号。

（8）艾伯维溃疡性结肠炎治疗药物lutikizumab 2期研究未达主要终点

8月1日，艾伯维公布了其2025年第二季度财报，其中终止了一款名为lutikizumab的IL-1靶向药物在溃疡性结肠炎（UC）单药治疗方面的开发。lutikizumab最初被寄予厚望，在多项临床试验中进行评估，包括两项针对特应性皮炎的II期试验、一项中期UC研究以及一项针对化脓性汗腺腺炎的III期试验。艾伯维首席科学官兼研发执行副总裁Roopal Thakkar博士在季度财报电话会议上透露，该药在溃疡性结肠炎单药治疗的II期研究中，虽在内镜改善的主要终点上显示出数值上高于艾伯维的对照药物修美乐（Humira）的疗效，但结果并未达到足够的差异化，不足以支持我们将其作为该患者群体的单药疗法进行进一步开发。因此，艾伯维决定停止lutikizumab作为溃疡性结肠炎单药治疗的开发。

（8）Cardiff Oncology 公布小分子药物onvansertib 2期临床积极结果

8月2日，Cardiff Oncology公布其正在进行的CRDF-004试验的积极结果。该研究是一项随机的2期临床试验，评估候选小分子onvansertib联合标准治疗（SoC）在一线RAS突变型转移性结直肠癌（mCRC）患者中的疗效与安全性。数据显示，在意向治疗人群（N=110）中，接受30 mg剂量onvansertib治疗的患者组确认客观缓解率（ORR）达49%，显著优于对照组的30%。此外，早期无进展生存期（PFS）数据亦显示出30 mg onvansertib组较对照组具有更好的临床获益。研究进一步表明，onvansertib在多个疗效指标上展现出剂量依赖性的积极应答，包括早期肿瘤缩小率及缓解深度，且整体耐受性良好。这一结果支持onvansertib作为一线治疗RAS突变型mCRC的潜力。

（9）罗氏创新疗法Susvimo 3期亮眼数据公布

8月2日，罗氏（Roche）公布了Susvimo（ranibizumab）用于湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）治疗的3期Portal研究最新数据。该研究是Archway临床3期研究的长期延伸试验。分析显示，Susvimo能够提供稳定的疗效持续达5年。约95%的患者仅需每六个月接受一次治疗，无需额外补充治疗。在Portal研究（n=352）中，原先在Archway研究中接受Susvimo治疗的患者继续每六个月接受Susvimo（n=220）治疗，而原先在Archway中接受每月玻璃体内注射（IVT）Lucentis（ranibizumab）治疗的患者则转为接受Susvimo治疗，并随后每六个月补液一次（IVT-Susvimo队列，n=132）。五年研究结果显示，在Archway研究中接受过平均五次标准治疗玻璃体内注射，并在视力达到或接近峰值时进入研究的患者群体，Susvimo可持续实现疾病控制及视网膜干燥状态。在Susvimo队列中，最佳矫正视力（BCVA）从基线的74.4个字母下降至五年的67.6个字母；在IVT-Susvimo队列中，BCVA从基线的76.3个字母下降至五年的68.6个字母。五年时，在总患者中约有一半的视力优于20/40（斯内伦视力表测试）。患者的中央视网膜厚度（CST）平均值保持稳定，Susvimo队列从基线减少1.0µm（95% CI：-13.1，11.1），IVT-Susvimo队列减少10.3 µm（95% CI：-25.7，5.0）。

同期事件：

1. 2025年第31周07.28-08.03国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

2. 2025年第31周07.28-08.03国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

3.2025年第31周07.28-08.03国内医药大健康行业政策法规汇总

以上内容均来自｛ 摩熵咨询医药行业观察周报(2025.07.27-2025.08.03) ｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

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