1.3.1 本周国内医药大健康行业政策法规速览

1.3.2 本周重点行业政策详细说明

（1）国家药监局发布两项罕见病药物研发指导原则

7月30日，国家药品监督管理局药品审评中心发布了两项关于罕见病药物研发的指导原则。 为科学指导罕见病药物研发过程中临床药理学研究的开展，以支持并合理加速其上市进程，药审中心制定了《罕见疾病药物临床药理学研究技术指导原则》。此外，为指导研发过程中定量药理学研究的科学设计与有效应用，提升研发效率，药审中心同步发布了《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则（征求意见稿）》。

这两项指导原则的发布，充分体现了监管机构对罕见病药物研发的高度重视，致力于解决罕见病患者数量少、研究难度大等现实问题，积极推动罕见病药物创新研发，为打造更多可行且精准的研发路径迈出了坚实一步，也为相关企业和研究机构开展罕见病药物研发工作提供了重要的参考依据。

同期事件：

1. 2025年第31周07.28-08.03国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

2. 2025年第31周07.28-08.03国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

3. 2025年第31周07.28-08.03全球创新药研发概览

以上内容均来自｛ 摩熵咨询医药行业观察周报(2025.07.27-2025.08.03）｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

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