8月15日，据中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，神济昌华（北京）生物科技有限公司自主研发的1类新药SNUG01正式获批临床试验许可，拟开发用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）。这是继今年3月获美国FDA临床试验许可、6月获FDA孤儿药资格认定后，SNUG01取得的又一重大突破，标志着这款全球首创的基因治疗药物正式进入中美国际多中心临床试验（MRCT）阶段，为全球渐冻症患者带来全新治疗希望。

截图来源：CDE官网

一、全球首创：TRIM72靶点开启ALS治疗新范式

SNUG01是神济昌华基于其AAV技术平台研发的First-in-Class基因治疗药物，也是全球首个以TRIM72为靶点（Gene of Interest, GOI）的基因疗法。TRIM72的发现源于清华大学基础医学院贾怡昌教授实验室的原创性研究——通过新一代基因定点敲入技术构建ALS疾病模型，首次揭示了TRIM72在神经元保护中的关键作用。

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SNUG01以重组腺相关病毒9型（rAAV9）为载体，通过鞘内注射（IT）精准递送人源TRIM72基因至中枢神经系统。临床前研究表明，TRIM72可能通过以下多重机制延缓ALS病程：

膜修复功能：修复受损神经元细胞膜，减少细胞死亡；

抗氧化/线粒体保护：清除活性氧（ROS），恢复线粒体功能；

抑制应激颗粒：减少神经元内异常蛋白聚集，延缓退行性病变。

与现有针对特定基因突变型ALS的疗法不同，SNUG01凭借其多维度神经保护机制，有望覆盖更广泛的ALS患者群体，尤其是占患者总数90%、目前尚无有效治疗手段的散发型ALS（sALS）患者。

ALS（肌萎缩侧索硬化）是一种累及上、下运动神经元的进行性、致死性神经退行性疾病，患者中位生存期仅为3-5年。全球现有疗法仅能有限延缓疾病进展，而SNUG01凭借其“一次给药，长期有效”的潜在优势，有望改写ALS治疗格局。

二、关于神济昌华

神济昌华成立于2021年底，是一家专注于神经系统疾病基因治疗的生物医药企业。公司构建了三大核心技术平台：

新型基因敲入动物模型平台：通过果蝇、小鼠、巴马猪等模型精准模拟疾病特征，筛选可靠药物靶点；

中枢神经系统AAV筛选平台：开发靶向性强、递送效率高、免疫原性低的新型AAV血清型；

小核酸药物研发平台：结合AI赋能的靶点筛选与递送技术开发，布局多条产品管线。

目前，神济昌华已布局ALS、脑卒中、帕金森病、阿尔兹海默症等多个神经系统疾病领域，SNUG01是其首个进入中美双报的临床管线。

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小结

据悉，神济昌华将持续推进SNUG01的全球临床开发，加速其在全球范围内的注册进程。随着中美国际多中心临床试验的启动，这款中国原创的基因治疗药物有望为全球ALS患者提供全新治疗选择，彰显中国生物医药产业在解决重大疾病难题中的创新实力。

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