2025年7月23日，国家药品监督管理局正式批准深圳市北科生物科技有限公司自主研发的1类生物制品——“人脐带间充质干细胞注射液”（受理号为：CXSL2500348；药物临床试验批准通知书：2025LP01885）新药临床试验（IND），适应症为克罗恩病肛瘘。此前，这一干细胞疗法曾获批用于治疗中重度系统性红斑狼疮。
是一种病因及发病机制尚不清楚的慢性肠道炎性疾病，以治疗困难，病程缠绵、反复发作为特征，是胃肠道最严重的复杂性疾病之一。克罗恩病常见的症状是腹泻、腹痛和体重减轻，同时患者的消化功能也会受到影响，食物无法转化为能量，生活质量难保证，不少患者备受折磨，因此也被称为“不死癌症”。
近年来，克罗恩病在我国的发病率逐年上升，与1989年至1993年比较，2004年至2008年克罗恩病发病率增高了8.5倍。25%~80%的成人克罗恩病患者合并肛周病变，其中克罗恩病肛瘘（pfCD）的患病率最高，约占17%~43%。克罗恩病肛瘘是一种因克罗恩病引起的、发生在肛门直肠区域的异常通道（瘘管），会引起患者肛门周围疼痛、肿胀、反复流脓等症状，且克罗恩病肛瘘通常比非克罗恩病相关肛瘘更复杂，如果克罗恩病未得到有效控制，也极易复发或形成新的肛瘘。
间充质干细胞（MSCs）是一种具有自我更新能力的成体干细胞，能够下调免疫反应并促进组织愈合，其在抗炎治疗、组织再生及自身免疫性疾病等方面的治疗作用已得到证实。已上市的MSC产品及大量临床研究证实，MSCs在克罗恩病肛瘘治疗方面，可修复受损组织，促进组织愈合，并可能实现瘘管的长期愈合，显著改善患者的生活，有广泛的应用前景。
本次北科生物提交的干细胞新药“人脐带间充质干细胞注射液”是北科生物自主研发的冷冻保存“现货型”干细胞制剂，临床拟用于治疗克罗恩病肛瘘。
自2009年全面启动间充质干细胞的系统化研究与新药开发以来，北科生物已累积了十余年的工艺开发、质量研究和稳定性数据。北科生物始终致力于解决临床上尚无有效治疗手段的难治性疾病，针对本次产品已完成了全面的体外药效、药理及安全性研究，充分保障临床试验安全性及有效性，为本次IND申报奠定了扎实基础。
同时，北科生物已建立起临床级、标准化、规模化的干细胞生产制备体系，其干细胞产品通过了中国食品药品检定研究院（中检院）的全面质量检测。在最新药学研究与评价技术指导原则及相关GMP指南指导下，公司对本次申报药物进行了全面的生产工艺升级，并有相关发明专利已获多项授权。
作为专注于生物治疗技术临床转化的国家高新技术企业，北科生物始终将创新科技成果转化视为核心驱动力。公司创建了多个创新型研发平台，研发管线正全速推进。未来，北科生物将持续投入新药研发，计划在自身免疫性疾病及其他更多适应症领域申报干细胞新药，加速前沿技术产品的转化与临床应用，致力于打造拥有自主知识产权的创新产品与解决方案，为全球患者带来健康新希望，践行改善人类健康的使命。
2025-07-27
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