7月14日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，尧唐生物与信立泰共同申报的1类新药YOLT-101注射液获批临床，拟用于治疗杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）。这一进展标志着全球首个靶向PCSK9基因的体内碱基编辑药物进入临床开发阶段，为高胆固醇血症患者带来“一次给药、终生降脂”的创新治疗方案。

截图来源：CDE官网

杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）是一种常染色体显性遗传病，全球患病率约为1/250-1/200，中国患者约300万-500万，但诊断率不足5%。患者因LDL-C代谢关键基因突变，血液中LDL-C水平显著升高，早发冠心病风险增加20倍以上。传统治疗手段包括他汀类药物、依折麦布与PCSK9抑制剂三联疗法，但存在疗效欠佳、药物副作用、需终身用药等问题，患者依从性较差。

YOLT-101注射液是尧唐生物自主研发的新一代体内碱基编辑药物，其核心创新在于采用专利腺嘌呤碱基编辑器YolBE®（hpABE5）与新型脂质纳米颗粒（LNP）递送载体。与传统CRISPR/Cas9技术依赖DNA双链断裂不同，YolBE®通过LNP递送系统将YolBE®编辑器靶向输送至肝脏细胞，沉默PCSK9基因表达，从而减少PCSK9蛋白对低密度脂蛋白受体（LDLR）的降解，增强LDLR对低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的摄取能力。这一机制显著降低了染色体异常和脱靶风险，临床前研究显示其基因组编辑安全性优于传统技术，单次给药可使非人灵长类动物模型的LDL-C水平降低近80%，且效果持续超过两年。

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YOLT-101的临床优势包括其长效性，单次给药即可实现LDL-C持续降低，避免每日服药负担；其次是安全性，碱基编辑技术减少脱靶风险，IIT研究未报告严重不良事件；最后是拓展性，基于相同机制，药物未来可延伸至普通高脂血症治疗，惠及更广泛人群。

2024年8月，尧唐生物与信立泰签订总额超10亿元的授权合作协议，信立泰获得YOLT-101在中国内地的独家开发及商业化权益。

这一合作体现了双方在技术转化与市场推广上的优势互补：尧唐生物依托自主知识产权的YolBE®编辑器和YOL-LNPs®递送系统，构建了从基因编辑工具开发到药物递送的全链条技术平台，其首个体内基因编辑药物已进入临床阶段。而信立泰在心血管领域拥有丰富的临床开发和商业化经验，截至目前（7月14日），已有苯甲酸福格列汀、沙库巴曲缬沙坦钠等5种心血管系统治疗药物获批上市，可为YOLT-101的市场准入提供协同支持。

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此外，双方还计划同步推进YOLT-101的全球注册，未来或通过“中美双报”加速国际化布局。

小结

YOLT-101的获批，不仅填补了国内基因编辑治疗HeFH的空白，更通过“一次性治疗”模式直击传统药物的痛点，是基因编辑技术从实验室走向临床应用的重要跨越。对于HeFH患者而言，这或许意味着终结终身服药的时代，值得我们持续期待！

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