近日，一项发表于《 Nature 》的突破性研究《Design of highly functional genome editors by modelling CRISPR–Cas sequences》证明：人工智能（AI）可“从零创造”出 高性能 CRISPR基因编辑蛋白，不仅其编辑活性高于SpCas9，更兼具极低的脱靶效应、低免疫原性，并能兼容碱基编辑能力，展现出高效的 综合性能优势 ，这项成果标志着基因编辑工具开发进入AI驱动的新纪元。 该研究主要由 Profluent公司 科研团队完成，其核心成果是一款名为OpenCRISPR-1的全新 Cas9蛋白。 在这项研究中，研究团队首先从26.2 Tb的宏基因组数据中构建了迄今最全面的CRISPR数据库——“CRISPR–Cas Atlas”，包含超过124万个CRISPR基因簇，涵盖38.9万个Class 2系统（如Cas13、Cas12、Cas9等），在稀有家族中序列多样性较现有数据库提升6至8倍，为AI训练提供了坚实基础。

罗氏诊断工业原料 （CustomBiotech）。 EndoCleave®全能核酸酶。 这款原料最初为罗氏内部基因治疗管线开发，历经全面内部验证后推向市场，以制药级质量标准与高性价比，为全球生物制药企业提供病毒载体、疫苗及蛋白制品生产中的核酸清除解决方案。

近日，北京艺妙神州生物医药股份有限公司（以下简称“艺妙神州”或“公司”）与中信签订辅导协议，正式启动科创板IPO进程。 今年6月，北京艺妙神州医药科技有限公司发布公告，宣布公司中文名称自2025年6月27日起正式变更为“北京艺妙神州生物医药股份有限公司”，英文名称保持“IMUNOPHARM Technology Co., Ltd.”不变，公司将逐步在所有对内对外文件、协议、账户及发票等材料中使用公司新名称。 更名公告明确指出，此次变更仅为公司名称调整，法律主体未发生实质性改变。

7月29日，阿斯利康宣布， 作为战略优先级调整的一部分， 对其细胞治疗产品在研管线进行重大调整，终止其中三个重点项目。 此举表明这家制药巨头正在持续优化其在细胞治疗领域的研发策略。 阿斯利康对外表示，公司已停止开发TCR细胞治疗药物NT-125， 据悉，该药物当时正在开展一项纳入42名患者的Ⅰ期临床试验，涉及非小细胞肺癌、结直肠腺癌和头颈部鳞状细胞癌等多种癌症 。

自然杀伤细胞（NK细胞）作为天然淋巴细胞（ILC）家族的重要 一 员，构成了人体抵御肿瘤和病毒感染的第一道防线。 不同于T、B淋巴细胞，NK细胞具有独特的免疫识别特性——无需抗原预先致敏即可识别并清除异常细胞，且杀伤过程不受主要组织相容性复合体（MHC）限制。 近年来，随着癌症免疫治疗的 迅猛 发展，NK细胞疗法凭借其 独特 优势 备受 关注 ：与CAR-T细胞疗法相比，NK细胞无需严格HLA配型，异体使用安全性更高， 引发 移植物抗宿主病（GVHD） 的 风险低于3%；同时 ， 其 导致 细胞因子释放综合征（CRS） 的 风险 相对 更低 。

今年4月，中国国家药品监督管理 局（NMPA）批准了信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司所申报的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）上市，适用于治疗成年中重度血友病B患者。 该药物是一款静脉给药AAV的基因治疗药物，AAV搭载的目的基因（治 疗基因）可过表达人凝血因子IX（hFIX），从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到 “一次给药、长期有效” 的治疗及预防出血效果。 据悉，该药物是国内最早开展临床试验的AAV基因治疗药物之一，从2019年就开始IIT临床研究（NCT04135300），IIT临床研究结果显示此疗法具有良好的安全性和有效性，给药后，受试者体内凝血因子IX（hFIX）水平显著提高，血液中hFIX水平长期稳定，患者年化出血率显著降低，且无明显的不良反应出现，现 有临床数据显示其疗效可持续获益超过五年（参考资料链接： 国内首款上市AAV基因药物最新临床研究成果公布 ）。

近期， 专注于创新治疗性疫苗开发的凯米生物医药（成都）有限公司（以下简称“凯米生物”） 宣布正式完成Pre-A轮融资，本轮融资超募完成，总规模近1.7亿元。 在今年2月公司完成Pre-A轮融资首关后，持续吸引新投资者加入及老股东持续加码。 本次融资由国投创业领投，中科创星、国生创新及老股东龙磐投资等跟投 ，融资资金将用于加速核心产品SN3001（前列腺癌治疗性疫苗）、SN2001（慢性乙肝免疫治疗疫苗）的全球早期临床开发、研发中心升级及后续肿瘤治疗性疫苗产品持续布局。

近日，北京爱瑞国际医疗综合体项目在北京市中关村朝阳园北区正式破土动工，该项目标志着美中宜和在被字节跳 动收购后， 在医疗业务版图中的又一次扩张。 该医院项目将围绕国际化、AI智慧驱动和创新转化三大核心理念进行打造：。 （ 1）国际化医院将引进国际领先的医疗技术，汇聚全球顶尖专家资源，并依托 美中宜和医疗 集团在国 际患者服务方面的丰富经验，使患者无需出国即可享受到世界级的优质诊疗服务；。

2025 年 7 月 15 日，拓新天成（ Drimmunity / Tcelltech ）宣布 完 成 近 4000 万美元 B 轮融资 。 本轮融资由国投招商领投， 某知名险资和荷塘创投跟投 ，并获得兴业国信资管、福州闽都人才基金等机构的鼎力支持。 TX-103 是全球首款进入注册临床并开展国际临床试验的 B7-H3 CAR-T 细胞治疗产品，针对复发性胶质母细胞瘤（ rGBM ）等实体瘤 。

细胞与基因治疗（CGT）药物研发在全球范围内迅速崛起，尤其是在中国，其临床试验注册与审评审批进程备受瞩目。 然而，CGT药物研发仍面临技术瓶颈、高昂成本、复杂监管及市场竞争加剧等多重挑战。 为应对这些挑战，企业需加强技术研发创新，优化研发流程管理，积极与监管机构沟通合作，并加强市场调研和品牌建设。